FDA genehmigt erstes Medikament mit Hoffnung auf Alzheimer

Ein umstrittenes Medikament von Biogen aus Cambridge, das darauf abzielt, das Fortschreiten der tödlichen Krankheit bei Menschen mit frühen Symptomen zu verlangsamen.

Sieben Monate nachdem ein Beratungsgremium von Medizinern zu dem Schluss gekommen war, dass Biogen nicht genügend Beweise für eine Zulassungsempfehlung vorgelegt hatte, lehnte die Food and Drug Administration diese Empfehlung ab und genehmigte das Medikament namens Aducanumab. Wenn es auf den Markt kommt, wird es unter der Marke Aduhelm auflaufen und soll einen Jahresumsatz in Milliardenhöhe erzielen. Wie viel es kosten würde, wurde dem Unternehmen nicht mitgeteilt.

Die FDA-Zulassung erforderte jedoch, dass Biogen eine größere klinische Studie durchführte, die zeigte, dass seine Fähigkeit, eine Substanz namens Amyloid zu entfernen, die sich im Gehirn von Alzheimer-Patienten ansammelt, kognitive Vorteile hat. Ohne diese Zulassung muss Biogen das Medikament schließlich nicht mehr vermarkten.

Direktor des FDA Center for Drug Evaluation and Research, Dr. „Aduhelm ist das erste neue Medikament, das seit 2003 für die Alzheimer-Krankheit zugelassen wurde“, sagte Patricia Cavazzoni in einer Erklärung. "Vielleicht noch wichtiger ist, dass Aduhelm die erste Behandlung ist, die die zugrunde liegende Pathophysiologie der Alzheimer-Krankheit, das Vorhandensein von Amyloid-Beta-Plaques im Gehirn, angeht."

Die Entscheidung wird von Alzheimer-Patienten, ihren Familien und Befürwortern begrüßt, die nach einem Medikament hungern, das wirksamer ist als die fünf zuvor zugelassenen Medikamente. Alzheimer betrifft schätzungsweise 5,8 Millionen Amerikaner und ist die sechsthäufigste Todesursache in den Vereinigten Staaten.

Es war auch ein Sieg für Biogen, das die größte Mitarbeiterzahl aller inländischen Pharmaunternehmen in Massachusetts hat; Rund 2.400 der weltweit 9.100 Mitarbeiter arbeiten im Bundesstaat.

"Dieser historische Moment ist der Höhepunkt von mehr als einem Jahrzehnt bahnbrechender Forschung auf dem komplexen Gebiet der Alzheimer-Krankheit", sagte Michel Vounatsos, CEO von Biogen. Wir glauben, dass dieses Weltklasse-Medikament die Behandlung von Menschen mit Alzheimer-Krankheit verändern und in den kommenden Jahren kontinuierliche Innovationen auslösen wird.“

Biogen hat sich auf die Behandlung neurologischer Erkrankungen wie Multipler Sklerose spezialisiert und Aducanumab zu einem wichtigen Bestandteil seiner langfristigen Geschäftsstrategie gemacht. Das Biotech-Unternehmen hat seine weltweite Belegschaft im Jahr 2020 um 1.700 Mitarbeiter erweitert, zumindest teilweise in Erwartung der Zulassung von Aducanumab. Außerdem wurde in der Schweiz eine Einrichtung für 1 Milliarde US-Dollar eingerichtet, um die Herstellung des Medikaments zu unterstützen.

Das Medikament wurde entwickelt, um Patienten in den frühen Stadien der Krankheit zu behandeln, und einige Experten schätzen, dass etwa 2 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten berechtigt sind, das Medikament einzunehmen.

Maria Carrillo, Chief Science Officer der Alzheimer's Association, einer in Chicago ansässigen Interessenvertretung, sagte kürzlich, dass Aducanumab nicht perfekt ist, aber Familien suchen verzweifelt nach einer Behandlung, die den Geist ihrer Lieben zu Beginn der Krankheit länger intakt hält.

Der Verband beauftragte Prominente wie Samuel L. Jackson, sich in einer Kampagne namens "More Time" für die Genehmigung einzusetzen. Jackson verlor mehrere Mitglieder seiner Familie durch die Krankheit, darunter seine Mutter, die 2012 starb.

Einige lehnten jedoch die Zulassung ab. Sie sagten, sie würden das Medikament nicht verschreiben, weil sie nicht davon überzeugt seien, dass es funktioniert, angesichts der widersprüchlichen Ergebnisse zweier klinischer Studien im Spätstadium.

Auch Aducanumab ist für Patienten nicht ohne Risiko. Drei von 10 Patienten, die in klinischen Studien hohe Dosen erhielten, hatten eine Hirnschwellung, die auf einer MRT-Untersuchung nachweisbar war. Dies verursachte normalerweise keine ernsthaften Symptome, verursachte jedoch bei einigen Patienten Verwirrung und Stürze.

Aducanumab ist ein monoklonaler Antikörper, der aus Immunzellen älterer Menschen mit geringem oder keinem kognitiven Verfall hergestellt wird. Die Forscher haben es entwickelt, um eine klebrige Substanz namens Beta-Amyloid zu entfernen, die sich im Gehirn von Alzheimer-Patienten ansammelt. Untersuchungen zeigen, dass dies gut funktioniert. Es ist jedoch unklar, ob die Reduzierung von Amyloid-Plaques, deren Rolle bei Alzheimer seit Jahrzehnten heftig diskutiert wird, den Krankheitsprozess verlangsamt, der Gehirnzellen tötet und Gedächtnis und Denken beeinträchtigt.

Das Abenteuer des Medikaments war geprägt von steigenden Hoffnungen und entmutigenden Rückschlägen, die die Aktienbewertung von Biogen in den letzten Jahren um Milliarden von Dollar erschütterten. Nachdem Aducanumab 2015 vielversprechend war, startete Biogen zwei Studien im Spätstadium, die jedoch im März 2019 gestoppt wurden, nachdem ein unabhängiges Überwachungsgremium zu dem Schluss kam, dass das Medikament nicht wirkte.

In einem atemberaubenden Comeback im Oktober 2019 gab Biogen bekannt, dass die Analyse zusätzlicher Daten zu einem Wiederaufleben des Medikaments geführt hat. In einer der Studien fielen die Patienten, die Aducanumab erhielten, um 22 Prozent langsamer als diejenigen, die ein Placebo erhielten. Der andere Versuch scheiterte. Dennoch kam Biogen zu dem Schluss, dass Aducanumab den kognitiven Verfall verlangsamt und dass der Schlüssel zur Wirksamkeit darin besteht, den Patienten ausreichend hohe Dosen zu verabreichen.

Die FDA verlangt normalerweise zwei überzeugende Studien für die Zulassung eines Medikaments, hat jedoch Ausnahmen gemacht, insbesondere für tödliche oder verheerende Krankheiten, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt. Biogen, ein japanisches Medikament gegen Aducanumabhttps://www.bostonglobe.com/2021/06/07/business/fda-oks-biogens-alzheimers-drug-first-new-medicine-disease-18-years/