La FDA aprueba el primer medicamento con esperanza para el Alzheimer
Un controvertido fármaco de Biogen, con sede en Cambridge, que tiene como objetivo frenar la progresión de la enfermedad mortal en personas con síntomas tempranos.
Siete meses después de que un panel asesor de profesionales médicos concluyera que Biogen no proporcionó suficiente evidencia para recomendar la aprobación, la Administración de Alimentos y Medicamentos rechazó esa recomendación y aprobó el medicamento, llamado aducanumab. Cuando se lance, ingresará bajo la marca Aduhelm y se espera que genere miles de millones de dólares en ingresos anuales. A la empresa no se le dijo cuánto costaría.
Pero la aprobación de la FDA requirió que Biogen realizara un ensayo clínico más amplio que mostró que su capacidad para eliminar una sustancia llamada amiloide, que se acumula en el cerebro de los pacientes con Alzheimer, tiene beneficios cognitivos. Sin esta aprobación, Biogen eventualmente tendrá que dejar de comercializar el medicamento.
El director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, Dr. "Aduhelm es el primer tratamiento nuevo aprobado para la enfermedad de Alzheimer desde 2003", dijo Patricia Cavazzoni en un comunicado. "Quizás lo más importante es que Aduhelm es el primer tratamiento para abordar la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Alzheimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro".
La decisión será aplaudida por los pacientes de Alzheimer, sus familias y defensores, que están hambrientos de un medicamento más eficaz que los cinco medicamentos aprobados anteriormente. Se estima que la enfermedad de Alzheimer afecta a 5,8 millones de estadounidenses y es la sexta causa principal de muerte en los Estados Unidos.
También fue una victoria para Biogen, que tiene la plantilla más grande de todas las compañías farmacéuticas nacionales en Massachusetts; Aproximadamente 2.400 de sus 9.100 empleados en todo el mundo trabajan en el estado.
"Este momento histórico es la culminación de más de una década de investigación pionera en el complejo campo de la enfermedad de Alzheimer", dijo Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen. Creemos que este medicamento de clase mundial transformará el tratamiento de las personas que viven con la enfermedad de Alzheimer y desencadenará una innovación continua en los próximos años ”.
Especializado en el tratamiento de trastornos neurológicos como la esclerosis múltiple, Biogen había hecho del aducanumab un componente clave en su estrategia comercial a largo plazo. La biotecnología agregó 1.700 empleados a su fuerza laboral global en 2020, al menos en parte en previsión de la aprobación de aducanumab. También estableció una instalación de mil millones de dólares en Suiza para ayudar en la fabricación de la droga.
El medicamento está diseñado para tratar a pacientes en las primeras etapas de la enfermedad y algunos expertos estiman que alrededor de 2 millones de personas en los Estados Unidos pueden ser elegibles para tomar el medicamento.
Maria Carrillo, directora científica de la Alzheimer's Association, un grupo de defensa con sede en Chicago, dijo recientemente que el aducanumab no es perfecto, pero las familias están desesperadas por un tratamiento que mantenga intactas las mentes de sus seres queridos durante más tiempo al inicio de la enfermedad.
La asociación encargó a celebridades como Samuel L. Jackson que presionasen para obtener la aprobación de una campaña llamada "Más tiempo". Jackson perdió a varios miembros de su familia a causa de la enfermedad, incluida su madre, que murió en 2012.
Algunos, sin embargo, se opusieron a la aprobación. Dijeron que no recetarían el medicamento porque no estaban convencidos de que funcionara, dados los resultados contradictorios de dos ensayos clínicos en etapa tardía.
Además, el aducanumab no está exento de riesgos para los pacientes. Tres de cada 10 pacientes que recibieron dosis altas en estudios clínicos presentaron inflamación cerebral detectable en una resonancia magnética. Por lo general, esto no causaba síntomas graves, pero sí confusión y caídas en algunos pacientes.
El aducanumab es un anticuerpo monoclonal elaborado a partir de células inmunitarias de personas mayores con poco o ningún deterioro cognitivo. Los investigadores lo diseñaron para eliminar una sustancia pegajosa llamada beta amiloide que se acumula en el cerebro de los pacientes con Alzheimer. La investigación muestra que lo hace bien. Pero no está claro si la reducción de las placas amiloides, cuyo papel en el Alzheimer se ha debatido ferozmente durante décadas, ralentiza el proceso de la enfermedad que mata las células cerebrales y afecta la memoria y el pensamiento.
La aventura de la droga ha estado marcada por esperanzas crecientes y reveses desalentadores que han sacudido la valoración de las acciones de Biogen en miles de millones de dólares en los últimos años. Después de que el aducanumab se mostrara prometedor en 2015, Biogen lanzó dos ensayos en etapa tardía, pero se detuvieron en marzo de 2019 después de que un panel de monitoreo independiente concluyera que el medicamento no funcionó.
En un sorprendente regreso en octubre de 2019, Biogen anunció que el análisis de datos adicionales ha llevado a un resurgimiento de la droga. En uno de los ensayos, las personas que recibieron aducanumab cayeron un 22 por ciento más lento que las que recibieron un placebo. El otro ensayo fracasó. Aún así, Biogen concluyó que aducanumab ralentiza el deterioro cognitivo y que la clave de la eficacia es administrar a los pacientes dosis suficientemente altas.
La FDA generalmente requiere dos estudios convincentes para que se apruebe un medicamento, pero ha hecho excepciones, especialmente para enfermedades mortales o devastadoras para las que no existen tratamientos efectivos. Biogen, un fármaco japonés con aducanumab
